منصة الصباح الصباح، منصة إخبارية رقمية
مقالات مشابهة
يعتقد الباحثون أن العلاج يمكن أن يكون علاجًا لحالة وراثية تتطلب عادة من المرضى الحصول على نقل دم كل ثلاثة إلى خمسة أسابيع للبقاء على قيد الحياة.
سيصبح المرضى الذين يعانون من اضطراب نادر في الدم في إنجلترا من بين الأوائل في العالم الذين يتلقون العلاج الجيني القائم على تقنية كريسبر بعد أن أعلنت شركات الأدوية شراكة مع هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS).
وقالت الهيئة إن حوالي 460 مريضًا في إنجلترا يعانون من فقر الدم المنجلي المعتمد على نقل الدم – وهو اضطراب دموي وراثي يهدد الحياة – والذين يبلغون من العمر 12 عامًا أو أكثر، من المحتمل أن يكونوا مؤهلين للعلاج “الذي يغير الحياة”. وسيتم تقديم العلاج خلال أسابيع.
وقالت الرئيس التنفيذي لـ NHS أماندا بريتشارد: “هذا هو الأحدث في سلسلة من العلاجات الجينية الثورية”، مضيفة أن “هذا العلاج لمرة واحدة سيتم تسريعه للمرضى الذين يمكن أن يستفيدوا من الحياة الجديدة التي يعد بها”.
العلاج الجديد، الذي يسمى Casgevy، يتم إعطاؤه كحقن لمرة واحدة. سيتم استخراج الخلايا الجذعية من نخاع العظم لدى المريض وإحضارها إلى المختبر، حيث سيتم تغيير جين في الخلايا لإزالة الحالة ثم يتم حقنها مرة أخرى في المريض. وهو أول علاج معتمد يستخدم تقنية كريسبر، التي فازت بجائزة نوبل في الكيمياء عام 2020.
أمل في حياة أطول
يجب على المرضى أولاً الحصول على العلاج الكيميائي، ثم البقاء في المستشفى لمدة أربعة إلى ستة أسابيع “السماح للخلايا الجذعية المعالجة بغرس نفسها في نخاع العظم والبدء في إنتاج خلايا الدم الحمراء الصحية”، وفقًا لـ NHS. ومع ذلك، من المرجح أن يرحب المرضى بالتغيير عن العلاجات الحالية. يحتاج معظم الأشخاص الذين يمكن أن يكونوا مؤهلين للحصول على Casgevy إلى نقل دم كل ثلاثة إلى خمسة أسابيع للبقاء على قيد الحياة، ولكن في التجارب السريرية لـ Casgevy، لم يحتاج 93٪ من المرضى إلى نقل دم لمدة عام واحد على الأقل بعد ذلك، مما زاد من آمال الباحثين في أنه يمكن أن يشفى الحالة.
وقالت بريتشارد: “عادة ما يعاني المرضى من آثار جانبية مؤلمة ويتعرضون لنقل الدم بانتظام مما يؤثر بشدة على نوعية حياتهم، لكن هذا العلاج يوفر للأشخاص حياة خالية من ذلك بالإضافة إلى الأمل في العيش لفترة أطول، وهو خبر رائع حقًا”. فقر الدم المنجلي هو حالة مزمنة تؤثر على خلايا الدم الحمراء ويمكن أن تؤدي إلى فقر الدم والألم المزمن ومشاكل الصحة العقلية مثل القلق والاكتئاب، وفقًا لـ NHS. يموت العديد من المرضى في الخمسينيات من العمر. وقالت الهيئة إن حوالي 2300 شخص في المملكة المتحدة يعانون من فقر الدم المنجلي، 800 منهم يعتمدون على نقل الدم بانتظام.
وقالت كيرثانا بالاتشاندران، وهي طالبة طب من غرب لندن تم تشخيص إصابتها بفقر الدم عندما كانت في عمر ثلاثة أشهر، في بيان: “عمري 21 عامًا والفكرة التي تعتمد على نقل الدم حرفيًا لبقية حياتي أمر مخيف”.
“عدم الحاجة لنقل الدم بانتظام والقلق بشأن الآثار الجانبية أو صحتي المستقبلية سيغير حياتي حقًا”. وقالت شركة Vertex Pharmaceuticals، التي طورت Casgevy، إنها توصلت إلى اتفاق مع الهيئة لتقديم العلاج بعد أن أصدر المعهد الوطني للتميز الصحي والعناية (NICE) توجيهات إيجابية للتوصية باستخدامه، وفقًا لما ذكرته شركة الأدوية.
وقال الدكتور جيمس ديفيز، الأستاذ المشارك في علم الجينوم بجامعة أكسفورد، في بيان: “هذه التكنولوجيا لديها القدرة على استخدامها لعلاج العديد من الأمراض الجينية الأخرى، لذا فإن هذا الموافقة مهمة حقًا “. كما أذن منظم الأدوية البريطاني سابقًا بالعلاج الجيني لـ Casgevy لعلاج مرض الخلية المنجلية، الذي يصيب حوالي 15000 شخص في إنجلترا. وقالت Vertex إنها تعمل مع السلطات الإنجليزية لتوفير العلاج لمرضى الخلايا المنجلية “في أقرب وقت ممكن” وأنها تأمل في “اتباع نفس النهج بسرعة” في الاتحاد الأوروبي.
